我國約有760萬矮身材兒童,但獲得規(guī)范治療的比例卻不到5%。中華醫(yī)學會兒科學分會的這個數據,讓生長激素這一有效療法成為醫(yī)生、家長都很關注的焦點。但實際情況是,短效生長激素需要每天注射,給患兒及其家庭帶來極大不便。因此,對于可顯著降低注射頻率、使用更便捷的長效生長激素,成為市場需求主流。
雖然全球生物制藥公司不斷投入巨資,積極開發(fā)長效生長激素,然而長效生長激素研發(fā)難度相當高,多款產品退市或停止研發(fā)。2014年,金賽藥業(yè)率先在國內獲批上市了長效生長激素制劑——聚乙二醇重組人生長激素注射液(金賽增),這也是全球首個獲批上市的長效生長激素產品。
聚乙二醇重組人生長激素注射液,實現了一周一次給藥方式是一個重大創(chuàng)新,因此“重組人生長激素系列產品研制與產業(yè)化”項目獲得國家科技進步二等獎。
從每天注射一次到每周注射一次,不僅極大地減輕了患者的痛苦,也顯著提高了治療的依從性。華中科技大學附屬同濟醫(yī)院兒科主任醫(yī)師羅小平在2021年11月的“第二十屆全國兒科內分泌遺傳代謝病會議”上分享了金賽藥業(yè)長效生長激素四期臨床研究三年結果,證實其安全有效,顯著優(yōu)化患者的治療過程。
北京協和醫(yī)院內分泌科主任醫(yī)師伍學焱教授曾生動形象地形容生長激素從短效到長效的進步:“原來天天到糧店去買米回來做飯,現在一個禮拜上一趟糧店,長效生長激素是一個很大的進步,這個進步必然伴隨著病人的接受程度越來越高,接受的程度越來越高,它的效果也會越來越好。”
長效生長激素除了產品本身不斷研發(fā)升級外,注射裝置和給藥方式也在不斷優(yōu)化升級。據金賽藥業(yè)負責人透露,金賽長效生長激素電子筆預計將于今年上市,通過隱針電子筆可以減少孩子注射時的恐懼心理,將注射劑量和時間傳輸到云端可以方便患者自我病程管理等。